Rdzeniowy Zanik Mięśni (SMA). Efekty leczenia SMA w Polsce. Nowa jakość życia pacjentów i opiekunów.
Autor: Modern Healthcare Institute
Data publikacji: 01/2022
Tematyka: Niepełnosprawni | Ochrona zdrowia | Polityka społeczna
Link źródłowy: kliknij tutaj
Informacja prasowa: kliknij tutaj
Skopiuj link do raportu
Streszczenie
Streszczenie
Raport „Rdzeniowy Zanik Mięśni (SMA). Efekty leczenia SMA w Polsce. Nowa jakość życia pacjentów i opiekunów” podsumowuje realizację programu „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w latach 2019-2022, wskazując na korzyści kliniczne i ekonomiczne w długofalowym leczeniu tej genetycznie uwarunkowanej choroby. Autorzy raportu zwracają uwagę na szybkie udostępnienie programu lekowego wszystkim pacjentom, niezależnie od wieku, stopnia zaawansowania choroby i typu SMA.
Wnioski
Wnioski
- obecnie w Polsce refundowane są trzy terapie, które modyfikują naturalny przebieg choroby (nusinersen, rysdyplam i onasemnogen abeparwowek)
- przed erą leczenia, rdzeniowy zanik mięśni był chorobą postępującą i nieuchronnie prowadzącą do niepełnosprawności, a nawet do śmierci – obecnie, dzięki dostępnym metodom terapeutycznym, SMA staje się chorobą przewleklą a nie śmiertelną
- całkowita liczba chorych z SMA w Polsce wynosi 1200 osób, przy czym co roku diagnozuje się 50 nowych przypadków zachorowań
- od 28 marca 2022 roku w ramach Narodowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków, każde urodzone w naszym kraju dziecko ma wykonane genetyczne badanie przesiewowe w kierunku SMA
- do 29 września 2022 roku w ramach badań przesiewowych przebadano ponad 330 tys. nowo narodzonych dzieci – SMA wykryto u 47 z nich
- dzięki badaniom przesiewowym, terapię modyfikującą przebieg choroby SMA można już rozpocząć w 3. tygodniu życia dziecka, czyli w okresie przedobjawowym.
- żaden pacjent nie został wyłączony z terapii z powodu braku skuteczności
- powszechne badania przesiewowe oraz udostępnienie od 1 września 2022 kolejnych terapii (rysdyplam i onasemnogen abeparwowek) sprawiły, że Polska, obok Norwegii, Niemiec i Belgii, znalazła się w grupie państw – liderów w leczeniu SMA w Europie
- system opieki dla chorych na SMA w Polsce może stanowić wzorcowe rozwiązanie systemowe dla terapii innych chorób rzadkich stosowanych nie tylko w naszym kraju, ale i na świecie
Główne rekomendacje
Główne rekomendacje
- należy zwiększyć liczbę placówek aktywnych w programie B.102, aby dostosować ją do liczebności populacji zamieszkującej województwo i umożliwić płynne przekazywanie pacjentów z opieki pediatrycznej do dorosłych
- 8% pacjentów z SMA wymaga wsparcia w postaci sprzętu rehabilitacyjnego
- zdaniem pacjentów z SMA, należy wprowadzić stałą rehabilitację medyczną co najmniej raz w tygodniu, finansowaną ze środków publicznych,
- należy zwiększyć dostępności usług asystenta osoby niepełnosprawnej
- 46 % respondentów podkreślało potrzebę bezpłatnego zaopatrzenia w sprzęt ortopedyczny i środki pomocnicze
- wśród innych potrzeb zgłaszanych przez opiekunów pacjentów z SMA jest również: zapewnienie opieki wytchnieniowej, dofinansowanie turnusów rehabilitacyjnych, refundacja wszystkich dostępnych terapii na SMA