Raport Medycznej Racji Stanu: VIII Spotkanie Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich. Luty 2024 r.
Autor: Medyczna Racja Stanu
Data publikacji: 02/2024
Tematyka: Ochrona zdrowia | Polityka społeczna
Link źródłowy: kliknij tutaj
Skopiuj link do raportu
Streszczenie
Streszczenie
Raport Medycznej Racji Stanu dotyczący VIII Spotkania Rady Ekspertów ds. Chorób Rzadkich podkreśla znaczenie chorób rzadkich w polskim systemie ochrony zdrowia. Wnioski wskazują na konieczność priorytetowego traktowania tych schorzeń oraz szybkiego uchwalenia i wdrożenia Planu dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025. Zaleca się powołanie eksperckich ośrodków, wprowadzenie diagnostyki genetycznej oraz stworzenie rejestru chorób rzadkich i karty pacjenta.
Choroby rzadkie, w tym nowotwory, stanowią około 30% wszystkich takich schorzeń. W kontekście postępu medycyny i personalizacji leczenia, istnieje ryzyko, że coraz więcej nowotworów zostanie zakwalifikowanych jako rzadkie. Raport apeluje o włączenie tematyki chorób rzadkich do programu polskiej prezydencji w Unii Europejskiej w 2025 roku, co może przyczynić się do poprawy jakości opieki zdrowotnej.
Podkreślono również potrzebę konsekwentnego realizowania zobowiązań i planów w zakresie diagnostyki oraz terapii, aby zapewnić równy dostęp do nowoczesnych metod leczenia. Wskazano na niewykorzystane środki z Funduszu Medycznego, które powinny być przeznaczone na wsparcie pacjentów z chorobami rzadkimi. Raport kończy się apelem do decydentów o pilne działania na rzecz poprawy sytuacji osób dotkniętych tymi schorzeniami.
Wnioski
Wnioski
1. Polska osiągnęła znaczący postęp w zakresie krajowego przesiewu noworodkowego, obejmując 30 jednostek chorobowych, co plasuje ją na drugim miejscu w Europie. Istnieje jednak potrzeba dalszego rozszerzenia tego programu o dodatkowe choroby spichrzeniowe, co może przyczynić się do wczesnej diagnostyki i leczenia pacjentów.
2. Wzrost liczby refundowanych cząsteczek wskazuje na rosnące zainteresowanie terapiami chorób rzadkich, jednak konieczne jest utrzymanie szybkiej refundacji noworejestrowanych leków oraz wprowadzenie mniej restrykcyjnych kryteriów w programach lekowych, aby zapewnić pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii.
3. Wprowadzenie systemu referencyjności w ochronie zdrowia jest kluczowe dla poprawy jakości opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Umożliwi to lepszą koordynację działań między ośrodkami eksperckimi oraz zapewni pacjentom dostęp do wyspecjalizowanej opieki.
4. Istnieje pilna potrzeba zidentyfikowania i rozwiązania problemów związanych z wdrażaniem rozwiązań opracowanych w ramach Planu dla Chorób Rzadkich. Pomimo posiadania konkretnych planów, ich realizacja napotyka na liczne przeszkody, co wymaga refleksji i działań naprawczych.
5. Pacjenci oraz ich opiekunowie wyrażają rosnącą frustrację związaną z brakiem dostępu do leczenia w przypadku niektórych chorób rzadkich, takich jak mukowiscydoza i achondroplazja. Wymaga to pilnych działań ze strony producentów oraz instytucji zdrowotnych w celu poszerzenia wskazań refundacyjnych.
6. Współpraca między różnymi grupami interesariuszy, w tym ekspertami, pacjentami i instytucjami zdrowotnymi, jest niezbędna do skutecznego wdrażania rozwiązań w zakresie chorób rzadkich. Tylko poprzez zjednoczenie wysiłków można osiągnąć postęp w poprawie jakości życia pacjentów.
Główne rekomendacje
Główne rekomendacje
1. Należy jak najszybciej uchwalić i wdrożyć Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2024-2025, aby zapewnić kompleksowe wsparcie dla pacjentów oraz ich opiekunów, a także zrealizować wszystkie kluczowe obszary tego planu.
2. W celu poprawy jakości diagnostyki chorób rzadkich, zaleca się wprowadzenie systemu referencyjności oraz powołanie eksperckich ośrodków chorób rzadkich, które będą odpowiedzialne za prowadzenie specjalistycznych badań oraz leczenia.
3. Konieczne jest zwiększenie dostępności nowoczesnych terapii poprzez szybką refundację nowych leków oraz poszerzenie wskazań refundacyjnych dla już istniejących terapii, co pozwoli na lepsze dostosowanie leczenia do potrzeb pacjentów.
4. Rekomenduje się włączenie do krajowego przesiewu noworodkowego badań w kierunku siedmiu chorób spichrzeniowych, co przyczyni się do wczesnej diagnostyki i interwencji w przypadku tych schorzeń.
5. Należy opracować i wdrożyć programy edukacyjne dla lekarzy oraz personelu medycznego, aby zwiększyć świadomość na temat chorób rzadkich, ich objawów oraz dostępnych metod diagnostycznych i terapeutycznych.
6. Wskazane jest wykorzystanie Funduszu Medycznego na rzecz chorób rzadkich, aby zapewnić odpowiednie finansowanie dla działań związanych z diagnostyką, leczeniem oraz wsparciem pacjentów z chorobami rzadkimi.